Laboratuvarda Üretilen Dopamin Nöronları Parkinson Hastalığının Tedavisinde Yeni Umut Kapısı Açıyor.
Dopamin nöronları 12 kişinin beynine nakledildiğinde umut verici sonuçlar elde edildi.
Laboratuvarda kültüre edilen dopamin nöronları Parkinson hastalarının beyinlerine nakledildiğinde, semptomların azaldığı görülüyor. Bu durum, kök hücrelerin bu yıkıcı hastalığı sona erdirmenin anahtarı olabileceğini düşündürmektedir.
Zorluk: Parkinson hastalığı, sinir hücrelerinin bilgi iletmesine yardımcı olan bir kimyasal olan dopamin üreten beyin hücrelerinin kaybından kaynaklandığı düşünülen ilerleyici bir nörolojik bozukluktur.
Parkinson teşhisi konulduğunda, dopamin üreten nöronların %50-80’i kaybedilmiş olur. Bu da düzensiz beyin aktivitesine ve titreme, sertlik ve bozulmuş motor koordinasyon gibi hastalığın karakteristik hareket bozukluklarına neden olur.
İlaçlar beyindeki dopamini yenileyebilir (en ünlüsü L-DOPA) ve kalan sağlıklı dopamin nöronlarının üretimini artırabilir, ancak şu anda hasarlı nöronları onarmanın veya hastalığın ilerlemesini durdurmanın bir yolu yoktur.
Yeni dopamin nöronları Bazı araştırma grupları, her tür hücreye dönüşebilen kök hücrelerin Parkinson hastalarına azalan dopamin nöronlarını yenilemek için bir yol sunabileceğini umuyor.
Bu şirketlerden biri de ilaç devi Bayer AG’nin bir yan kuruluşu olan Blue Rock Therapeutics.
Şirket 28 Ağustos’ta, Bemdane Procell (BRT-DA01) adlı geliştirilmekte olan bir kök hücre tedavisinin, katılımcıların Parkinson hastalığı semptomlarından arındığı günlük süreyi artırdığını bildirdi. Tedavi aynı zamanda güvenli ve hastalar tarafından iyi tolere edildi.
Baş araştırmacılardan Claire Henchcliffe, “Bu küçük, açık etiketli bir çalışma olmasına rağmen, çalışmanın birincil hedefleri olan güvenlik, tolere edilebilirlik ve klinik sonuçlarda ilk iyileşmeye ulaşmada önemli bir adımdır” dedi.
Deneme: Blue Rock araştırma ekibi ilk olarak bağışlanan embriyolardan kök hücreler topladı. Bu hücreler dopaminerjik nöronlara dönüştürüldü ve 12 deneme katılımcısının beyinlerine yüksek veya düşük dozlarda nakledildi.
Tedavinin güvenliği ve tolere edilebilirliği bir yıl boyunca araştırıldı ve bu süre zarfında katılımcılara vücutlarında yetiştirilen nöronların reddedilme olasılığını azaltmak için bağışıklık sistemini baskılayıcı ilaçlar da verildi.
Takip süresi boyunca ilaca bağlı ciddi bir yan etki bildirilmedi ve araştırmacılar PET taramalarının dopamin nöronlarının hayatta kaldığına ve hastaların beyinlerine entegre olduğuna dair kanıtlar gösterdiğini söyledi.
Ameliyattan önce katılımcılar her gün kaç saat uyanık kaldıklarını ve semptomlarının iyi kontrol edilip edilmediğini kaydetmişlerdir.
Bir yıllık tedavinin ardından, yüksek doz grubundaki hastalar semptomların kontrolünde günde 2,16 saatlik bir iyileşme bildirdi. Düşük doz grubunda ise ortalama iyileşme 0,72 saat olmuştur.
Gelecek beklentileri BlueRock, Uluslararası Parkinson Hastalığı ve Hareket Bozuklukları Kongresi’nde çalışmadan elde edilen verileri sundu, ancak sonuçları henüz yayınlamadı.
Bu arada şirket, 2024 yılının ilk yarısında başlaması beklenen bir faz 2 denemesi planlamaktadır. Bu deneme, Parkinson hastalığında kaybedilen nöronların yerini alıp alamayacaklarını görmek için laboratuvarda yetiştirilen dopamin nöronlarını daha fazla sayıda denekte test etmeye odaklanacak.
Bayer AG Araştırma ve Geliştirme Başkanı Christian Rommel şunları söyledi: ‘Son birkaç on yılda, Parkinson hastası milyonlarca insan için bakım standardı sadece marjinal olarak iyileşti ve mevcut karşılanmamış tıbbi ihtiyaç nüfus yaşlandıkça artıyor.
Bu Faz I çalışmasının olumlu sonuçları ileriye doğru atılmış net bir adımdır ve bizi hastalara yeni tedavi seçenekleri sunmaya daha da yaklaştırmaktadır.
Derleyen: Deniz KAFKAS
Kaynak: Laboratuvarda Üretilen Dopamin Nöronları Parkinson Hastalığının Tedavisinde Yeni Umut Kapısı Açıyor