Klinik Denemede İlk Hasta, Hücre Gençleştirme Tedavisine Alındı
Yaşlanan hücrelere gençlik kazandırmayı amaçlayan bir gen terapisi yönteminin uzun zamandır beklenen klinik denemesi Amerika Birleşik Devletleri’nde başladı.
Life Biosciences, ilacın ilk gönüllüye uygulandığını duyurdu. Teknoloji, kısmi hücre yeniden programlamasını tetikleyen üç genin aktivasyonuna dayanıyor. Bilim insanları, bu yaklaşımın glokom gibi ciddi hastalıkların tedavisini mümkün kılacağını umuyor.
Yamanaka Faktörleri. Kısmi hücresel yeniden programlama teknolojisi, Japon bilim insanı Shinya Yamanaka’nın 2012 yılında Nobel Ödülü’nü aldığı dört özel protein olan Yamanaka faktörlerinin temel keşfine dayanmaktadır.
Orijinal yöntemde, bu faktörler bir hücrenin hafızasını tamamen silerek onu herhangi bir dokuyu geliştirebilen indüklenmiş bir kök hücreye dönüştürür. Ana zorluk ve tehlike, bu hücrelerin canlı organizmada kontrolü kaybetmesi ve sıklıkla tehlikeli tümörler oluşturması gerçeğinde yatmaktadır.
Amerikalı araştırmacılar, kanser gelişimiyle en sık ilişkilendirilen dört genden birini (c-Myc) dışlayarak bu yaklaşımı değiştirdiler. Geriye kalan üç gen kombinasyonu, hücrenin yaşını kısmen “sıfırlamasına” ve rejeneratif potansiyelini geri kazanmasına olanak tanırken, orijinal kimliğini ve güvenli bölünme modunu korur.
Biyoteknoloji sektörü yaşlanmaya karşı mücadelede önemli bir adım attı. Kısmi hücre yeniden programlama teknolojisinin ilk insan klinik denemeleri başladı. Bu yöntem, hücresel biyolojik saati tersine çevirerek olgun dokulara gençlik özelliklerini geri kazandırmayı amaçlıyor.
Aynı zamanda, hücreler kök hücreye dönüşmeden, dar uzmanlıklarını ve işlevlerini korurlar. İlk test alanı, tam körlüğe yol açabilen tehlikeli bir göz hastalığı olan glokom tedavisidir. Terapi, gözü beyne bağlayan optik sinirdeki nöronların yenilenmesini tetiklemek üzere tasarlanmıştır.
Normal şartlar altında bu yapılar tamamen onarılamaz durumda olduğundan, bu deneyin başarısı oftalmoloji alanında devrim yaratabilir. Genetikçi David Sinclair’in yönetiminde kemirgenler ve maymunlar üzerinde yapılan önceki klinik öncesi testler mükemmel sonuçlar göstermişti: yaşlı hayvanlarda görme yetisi geri kazanılmış ve tehlikeli yan etkiler gözlemlenmemişti.
Ancak riskler yüksek kalmaya devam ediyor, çünkü bilim insanları yeniden programlamanın vücutta kazara kanser süreçlerini tetikleyebileceğinden endişe ediyor.
Bu endişeler nedeniyle, gözler ilk testler için ideal bölge olarak seçildi, çünkü orada oluşabilecek olası komplikasyonlar hastanın hayatı için doğrudan bir tehdit oluşturmuyor.
Tam bir yenilenmeye doğru
Mevcut çalışma, glokom ve diğer akut optik sinir bozukluklarından muzdarip 12 kişiye kadar tedavi uygulamayı planlıyor. Gerekli genleri retinaya iletmek için güvenli bir virüs kullanılıyor. Beklenmedik sonuçlara karşı koruma sağlamak için araştırmacılar benzersiz bir kontrol mekanizması uyguladılar.
Yerleştirilen genler yalnızca hasta özel bir antibiyotik aldığında aktif hale gelir ve tedavi kesildiğinde tamamen devre dışı kalır. Bu, maruz kalma süresinin esnek bir şekilde kontrol edilmesini ve gençleştirme sürecinin zamanında sonlandırılmasını sağlar.
Tedavinin başarısı milyonlarca hasta için hayat kurtarıcı olacak, ancak bu teknolojinin küresel olarak insan ömrünü uzatmak için kullanılıp kullanılamayacağı sorusu hala açık. Bilim camiası deneyi büyük bir heyecan ve endişeyle takip ediyor.
Uzmanlar, proje etrafındaki aşırı abartının ek baskı yarattığı ve bu aşamada yapılacak herhangi bir ciddi hatanın tüm hücre gençleştirme endüstrisinin gelişimini yıllarca durdurabileceği konusunda uyarıyor.
Geliştirici firmanın temsilcileri, şu anda kademeli olarak ilerlediklerini, karaciğer hastalığı da dahil olmak üzere yaşa bağlı belirli patolojilere odaklandıklarını, ancak nihayetinde tüm vücut gençleştirmeyi hedeflediklerini vurguluyor.
Derleyen: Feyza ÇETİNKOL
Kaynak: Klinik Denemede İlk Hasta, Hücre Gençleştirme Tedavisine Alındı