Dünyanın İlk Göz Damlası Gençlerde Körlüğü Gideriyor
Topikal gen terapisi bir gün milyonlarca insanın görme yetisini geri kazanmasına yardımcı olabilir.
Başlangıçta ‘kelebek deri hastalığını’ (epidermolysis bullosa atrophicans, ADD) tedavi etmek için geliştirilen topikal bir gen terapisi olan Vyjuvek (Vyjuvek), ADD ile ilişkili görme kaybından muzdarip hastalarda görmeyi geri kazanmak için başarıyla uygulandı. Göz damlası olarak uygulanan ilaç, 14 yaşındaki bir çocuğun görüşünü önemli ölçüde iyileştirdi. Araştırma ekibi bu yöntemi gelecekte diğer kalıtsal göz hastalıklarına da uygulamayı planlıyor.
‘Kelebek deri hastalığı’ olan kişilerde yaraları iyileştirmek için tasarlanan topikal bir gen terapisi, ilk kez insanlarda görme yetisini geri kazandırmak için kullanıldı.
Tedavisi olmayan bu genetik hastalık, vücudun cildi ve diğer bağ dokularını güçlendiren kolajen 7 üretimini durdurmasına neden oluyor.
Kolajen 7 olmadan cilt inanılmaz derecede kırılgan hale gelir ve en ufak bir sürtünme, başta uzuvlarda olmak üzere ciddi vakalarda gözlerde, ağızda ve boğazda kabarcıklara ve yara izlerine neden olur.
Bu nedenle DEHB ‘kelebek cilt hastalığı’ olarak bilinir, çünkü cilt bir kelebeğin kanatları kadar hassastır.
Gen terapisi Mayıs 2023’te FDA, DEHB’yi tedavi etmek için ilk gen terapisi olan Vyjuvek’i onayladı.
Vyjuvek, somatik hücrelere kolajen 7 geninin bir kopyasını vermek için inaktive edilmiş bir herpes simpleks virüsü kullanmaktadır. Küçük bir klinik deneyde, DEHB’ye neden olan yaraların %65’i tamamen iyileşirken, plasebo ile tedavi edilenlerin sadece %26’sı iyileşmiştir.
Bu durum, DEHB hastalarına, ciltlerinin bir kelebeğin kanatları kadar hassas olduğu söylendiği için ‘kelebek cilt hastalığı’ takma adını vermiştir.
Gen terapisi Mayıs 2023’te FDA, DEHB’yi tedavi etmek için ilk gen terapisi olan Vyjuvek’i onayladı.
Vyjuvek, kolajen 7 geninin bir kopyasını somatik hücrelere vermek için inaktive edilmiş bir herpes simpleks virüsü kullanır. Küçük bir klinik çalışmada, DEHB’ye neden olan halsizliği olanların %65’i tamamen iyileşirken, plasebo ile tedavi edilenlerin sadece %26’sı iyileşmiştir.
Derleyen: Deniz KAFKAS
Kaynak: Dünyanın İlk Göz Damlası Gençlerde Körlüğü Gideriyor
Körlükle Karşı Karşıya Olan Hastalara Sahte Umut Vadeden Doktorlar
Dünyanın dört bir yanından doktorlar, tedavisi olmayan ve körlüğe yol açabilen bir hastalığa sahip milyonlarca insana sahte umut ve sahte tedaviler öneriyor.