Bu Deneysel İlaç Kalp Hastalığı İçin Risk Faktörlerini %96 Oranında Azaltmaktadır.
Åžu anda yüksek Lp(a)’yı tedavi etmenin basit bir yolu yoktur. Tek bir enjeksiyon bu durumu deÄŸiÅŸtirebilir.
LDL kolesterol gibi, kandaki yüksek lipoprotein(a) seviyeleri de kalp hastalığı riskini artırır; LDL kolesterolün aksine, Lp(a) seviyeleri büyük ölçüde genetik olarak belirlenir ve bunları değiştirmek için yapılabilecek çok az şey vardır. Büyük bir ilaç şirketi olan Eli Lilly, kısa süre önce Lepogi Silane adlı deneysel bir ilacın Faz I denemesinin sonuçlarını yayınladı.
Reposi-Silan adlı deneysel bir ilacın ilk insan denemesi, tek bir enjeksiyonla kalp hastalığı için ÅŸu anda tedavi edilemeyen bir risk faktörü olan lipoprotein(a)’nın kan seviyelerini önemli ölçüde ve kalıcı olarak azaltabileceÄŸini buldu.
En iyi hikaye.
Zorluk: Arterleri tıkayan ve kalp hastalığına neden olan kötü kolesterol olan LDL kolesterol seviyeleri, genetik, beslenme ve yaşam tarzı gibi faktörlerin bir kombinasyonuna dayanmaktadır.
Dolayısıyla LDL kolesterolünüz çok yüksekse yediklerinizi değiştirebilir, egzersizi artırabilir ve sigara ve içki gibi kötü alışkanlıklarınızı azaltabilirsiniz. LDL seviyelerini düşürmede oldukça etkili olan statinler gibi ilaçlar da vardır.
Dünya nüfusunun %20’sinin yüksek Lp(a) seviyelerine sahip olduÄŸu tahmin edilmektedir.
Lipoprotein(a) veya Lp(a), LDL kolesterole benzer şekilde karaciğerde üretilen bir partiküldür ve yüksek kan seviyeleri kalp hastalığı riskini artırır. Ancak LDL kolesterolün aksine Lp(a) seviyeleri büyük ölçüde genetiğe bağlıdır.
Bu, yüksek Lp(a) seviyelerine sahip küresel nüfusun tahmini %20’sinin kalp hastalığı için bu önemli risk faktörünü azaltamayacağı ve Lp(a) seviyelerini önemli ölçüde azaltan kanıtlanmış bir ilaç olmadığı anlamına gelir (bu grup risklerini azaltmak için LDL seviyelerine daha fazla dikkat etmelidir).
Güncelleme 12 Kasım’da araÅŸtırmacılar, ilaç devi Eli Lilly tarafından geliÅŸtirilmekte olan deneysel bir ilacın faz 1 denemesinin sonuçlarını sundu. Ä°lacın katılımcıların Lp(a) seviyelerindeki artışı baÅŸlangıç seviyesine göre %96’ya kadar azalttığı görülmüştür.
Denemenin baÅŸyazarı Steve Nissen, “Ä°leriki denemeler bu ilacın [repocixylan] güvenli olduÄŸunu ve kalp krizi ve felçleri azalttığını kanıtlarsa, tedavi edilemeyen bir risk faktörünü ortadan kaldıracağı için bu hastalar için iyi bir haber olacaktır” dedi.
Lp(a)’yı düşürmenin etkisi muazzamdı.
Repodisilan, RNA’nın proteine çevirisini durdurarak DNA’yı etkilemeden genleri ‘susturan’ bir siRNA’dır (küçük müdahale edici RNA).
Reposisilanlar tarafından hedeflenen RNA’lar Lp(a)’nın önemli bir bileÅŸenini oluÅŸturur.
Büyük ölçüde genetik olan risk faktörlerinin üstesinden gelmek için. Çok etkili bir yaklaşım, gene müdahale etmektir ve Reposixylan ve diÄŸer yeni tedavilerin yapmayı amaçladığı ÅŸey de budur” diyor Nissen.
48 hafta sonra, Lp(a) seviyeleri deneme öncesine göre yüzde 94 daha düşüktü.
Reposixylan’ın faz I denemesine yüksek Lp(a) seviyelerine sahip 48 kiÅŸi katıldı. DiÄŸerleri altışar kiÅŸilik gruplara ayrılmış ve her gruba 4 ila 608 miligram arasında deÄŸiÅŸen farklı dozlarda repozixylan verilmiÅŸtir.
En yüksek doz grubunda, enjeksiyondan sonraki 29. günde kan Lp(a) seviyeleri tespit edilmemiÅŸtir. Bu seviye 40 hafta sonra kademeli olarak artmaya baÅŸlamış, ancak 48 hafta sonra test öncesi seviyeden %94 daha düşük kalmıştır. Bir sonraki yüksek doz olan 304 mg da 48 hafta sonra %75’lik bir azalma göstermiÅŸtir.
Çalışma sırasında herhangi bir güvenlik sorunu yaÅŸanmamış ve tek yan etki hafif enjeksiyon bölgesi aÄŸrısı olmuÅŸtur. Gelecek beklentileri Yüksek Lp(a) seviyelerine sahip 250’den fazla hastada repocicilan faz II çalışması halihazırda devam etmektedir ve Ekim 2024’te tamamlanması planlanmaktadır.
Bize göre bu tedavi çok umut vericidir. Bu (faz 1) veriler Lepodiquilana’nın Lp(a)’yı düşürmede güvenli ve çok etkili olduÄŸunu ve Lp(a)’nın neredeyse tamamen kaybolmasının uzun süreli olduÄŸunu göstermektedir. Faz 2 çalışmalarında daha fazla bilgiye sahip olacağız’.
Derleyen: Deniz KAFKAS
Kaynak: Bu Deneysel İlaç Kalp Hastalığı İçin Risk Faktörlerini %96 Oranında Azaltmaktadır.
DEHB’nin Genetik Sırları Çözüldü: Tek Bir Gen Mutasyonu Yarısını Açıklıyor