Bilim İnsanları Bir Doğum Kusurunu Tedavi Etmek İçin Fetüslere Kök Hücre Enjekte Etti
Kök hücre tedavisi, bazı doğum kusurlarının tedavisinde yeni bir çığır açabilir. Bugün yayınlanan ön araştırmalar, anne karnında alınan donör kök hücrelerin spina bifida ile doğan çocuklara yardımcı olabileceğini öne sürüyor.
Kaliforniya Üniversitesi, Davis’teki bilim insanları, spina bifida için dünyada ilk kez rahim içi kök hücre tedavisi denemesi gerçekleştirdi.
Doğum öncesi cerrahi ile birlikte kullanılan bu tedavinin güvenli bir şekilde uygulanabileceğini ve doğan bebeklerde kalıcı olumsuz bir etki görülmediğini tespit ettiler. Dahası, kök hücrelerin cerrahinin etkinliğini ve dolayısıyla çocukların yaşam kalitesini artırmış olabileceği de belirtildi.
UC Davis Cerrahi Bölümü Başkanı ve çalışmanın baş yazarı Diane Farmer, üniversiteden yapılan açıklamada , “Gelişmekte olan bir fetüse kök hücre yerleştirmek tamamen bilinmeyen bir şeydi. Mükemmel bir güvenlik sonucu bildirmekten heyecan duyuyoruz” dedi.
Yaşamı zorlaştıran bir rahatsızlık için yeni umut
Spina bifida, nöral tüp defektinin bir türüdür; yani fetüsün gelişmekte olan omurgası ve omuriliği normal şekilde tam olarak oluşmaz ve kapanmaz. Omurganın ne kadarının açıkta kaldığına bağlı olarak şiddeti değişebilir, ancak genellikle ömür boyu süren bilişsel, mesane ve hareket sorunlarına yol açan, yaşamı olumsuz etkileyen bir durumdur.
Geleneksel olarak, spina bifida, doğumdan kısa bir süre sonra açıkta kalan omurilik dokusunu kapatmayı amaçlayan cerrahi ile tedavi edilmiştir.
Son yıllarda, doğum öncesi fetal cerrahi, daha iyi sonuçlarla birlikte standart tedavi yöntemi haline gelmiştir. Ancak birçok çocuk, doğum öncesi cerrahiye rağmen, bağımsız olarak yürüyememe de dahil olmak üzere ciddi sağlık sorunları yaşamaya devam etmektedir.
Kök hücreler, vücudun doğal sınırlarının ötesinde yenileyici iyileşmesini artırma potansiyelleri nedeniyle bilimsel alanda büyük ilgi görmüştür.
Bu durum, UC Davis araştırmacılarını ve diğerlerini, spina bifida için doğum öncesi cerrahiyi daha da iyi hale getirmeye yardımcı olup olamayacaklarını merak etmeye yöneltmiştir. Daha önceki hayvan çalışmaları bu fikri destekler nitelikteydi ve bu da mevcut çalışma olan Faz I CuRe denemesine yol açtı.
Deney, 2021 ve 2022 yılları arasında fetüslerinde spina bifida teşhisi konulan altı hamile kadını kapsadı. Tüm fetüslere standart omurga onarım ameliyatı uygulandı.
Ancak ameliyat tamamlanmadan önce araştırmacılar, donör plasentalardan elde edilen kök hücrelerden oluşan bir yamayı fetüslerin açıkta kalan omurga dokusuna uyguladılar.
Faz I klinik denemeleri öncelikle deneysel bir tedavinin güvenliğini göstermeyi amaçlar ve bu deneme açık bir başarı gibi görünmektedir.
Kök hücre tedavisiyle ilişkilendirilebilecek tümör oluşumu gibi komplikasyon belirtileri görülmemiştir. Ameliyatlar da sorunsuz geçmiş, enfeksiyon görülmemiş ve tüm fetüslerde yara iyileşmesi tamamlanmıştır.
Henüz kesin olarak bilmek için çok erken olsa da, kök hücrelerin cerrahi sonuçları iyileştirmeye de yardımcı olmuş olabileceği düşünülüyor.
MR taramaları, yenidoğanların hepsinde beyin sapı fıtığının düzeldiğini gösterdi; bu da ameliyatın beklendiği gibi işe yaradığının bir işareti. Ayrıca, spina bifidanın yaygın bir komplikasyonu olan hidrosefali (beyinde sıvı birikmesi) nedeniyle hiçbir çocuğun hastaneden taburcu olmadan önce şanta ihtiyacı olmadı.
Sırada ne var?
Bu sonuçlar henüz çok erken aşamada. Kök hücre tedavisinin bu çocukların uzun vadeli sağlığını gerçekten iyileştirip iyileştirmediğini, hatta spina bifidalı diğer kişilerde de aynı etkiyi sürekli olarak gösterip gösteremeyeceğini anlamak için daha fazla zamana ve araştırmaya ihtiyaç duyulacak.
Bu tedavi yönteminin sadece spina bifida için değil, gelişmekte olan fetüste ilk ortaya çıkan diğer rahatsızlıklar için de umut verici olduğu kesin. Farmer, “Bu, doğum kusurları olan çocuklar için yeni tedavi seçeneklerinin önünü açıyor. Doğum öncesi hücre ve gen terapisi için gelecek heyecan verici,” dedi.
Araştırmacılar, ilk altı çocuğun uzun vadeli sonuçlarını takip edecekler. Ayrıca, 35 çocukla daha büyük bir Faz I/IIa denemesine de şimdiden başladılar .
Derleyen: Feyza ÇETİNKOL
Kaynak: Bilim İnsanları Bir Doğum Kusurunu Tedavi Etmek İçin Fetüslere Kök Hücre Enjekte Etti