Beyin Gelişimindeki Genetik Kusurlar Doğumdan Önce Düzeltilebilir
Bilim insanlarının yaptığı yeni bir çalışma, fareler üzerinde yapılan deneylerde genetik beyin hastalıklarına yönelik rahim içi gen düzenlemesi için mRNA sağlama yöntemini gösterdi.
Gerekli proteinleri hücrelere sokmaya çalışmak yerine mRNA’yı hücrelere iletme fikri hem beklenmedik hem de oldukça güvenilir görünüyor.
COVID-19 aşılarının dayandığı mRNA iletimi defalarca test edilmiştir. Dolayısıyla, nöro hastalıkları doğrudan anne karnında tedavi edecek ilaçların çok yakında ortaya çıkması mümkün.
Davis, Kaliforniya Üniversitesi’ndeki bilim insanları tarafından yapılan bir çalışma, gelişmekte olan fetal beyin hücrelerindeki kusurlu genleri düzenlemek için genetik materyalin başarılı bir şekilde iletilmesinin mümkün olduğunu gösteriyor.
Farelerde test edilen teknoloji, Angelman sendromu ve Rett sendromu gibi genetik olarak belirlenmiş beyin hastalıklarının ilerlemesini doğumdan önce durdurabilir.
“Beyin hastalıklarını tedavi etmek için bu aracı kullanmanın sonuçları çok derin. Beyin gelişiminin kritik dönemlerinde genetik anormallikleri potansiyel olarak temel düzeyde düzeltebiliriz.”
Ekip, doğum öncesi testler sırasında teşhis edilebilecek genetik hastalıkları tedavi etmek için bu teknolojiyi geliştirmeyi umuyor. Tedaviler, hücreler gelişip olgunlaştıkça yeni hasarları önlemek için henüz anne karnındayken uygulanabilir.
Devrim niteliğinde bir dağıtım yöntemine sahip bir taşıma sistemi
Proteinler vücudumuzun işleyişinde önemli bir rol oynar. Matriks RNA’dan (mRNA) gelen talimatlara göre hücrelerde bir araya getirilirler.
Bazı genetik hastalıklarda, genler vücudun ihtiyaç duyduğundan daha fazla veya daha az protein ifade eder (üretir). Bu gibi durumlarda, vücut rahatsız olabilir ve aşırı aktif geni susturmaya veya düşük protein seviyesini telafi etmeye ihtiyaç duyabilir.
Wang, “Proteinler büyük ve karmaşık bir yapıya sahiptir, bu da teslim edilmelerini zorlaştırır” diyor. – “Proteinlerin dağıtımı büyük bir zorluk ve hastalık tedavisi için bir hayal olmaya devam ediyor.”
Bilim insanları proteinleri iletmek yerine, hücrelerin içinde işlevsel proteinler üretmeye yardımcı olabilecek mRNA’yı hücrelere iletmenin bir yolunu buldular.
Bu iletim yöntemi, mRNA taşımak için lipid nanopartiküllerin (LNP’ler) benzersiz bir formülasyonunu kullanır. Amaç, mRNA genetik materyalini hücrelere sokmaktır.
Daha sonra mRNA, proteinleri oluşturmak için talimatları tercüme edecektir. LNP aracılı mRNA iletimi günümüzde zaten kullanılmaktadır.
Aşı geliştirme, gen düzenleme ve protein replasman tedavisinde uygulama alanı bulmaktadır. Son zamanlarda, mRNA iletimi COVID-19 aşılarında kullanılmasıyla daha da popüler hale gelmiştir.
Derleyen: Feyza ÇETİNKOL
Kaynak: Beyin Gelişimindeki Genetik Kusurlar Doğumdan Önce Düzeltilebilir