Gen Terapisi Tek Bir Enjeksiyonla İşitme Yetisini Geri Kazandırdı
Bilim insanları, gen terapisi yardımıyla ilk kez doğuştan sağır olan kişilerin işitme yetisini geri kazandırmayı başardılar. Tek bir enjeksiyonla hastalar bir ay sonra işitmeye başladılar. Bu yöntem sadece küçük çocuklarda değil, ergenlerde ve yetişkinlerde de etkili oldu.
Yeni tedavi, doğumdan itibaren işitme kaybına neden olan OTOF geninin düzeltilmiş versiyonunun taşınmasına dayanmaktadır. Bu gen, kulaktan beyne ses sinyallerinin iletilmesinden sorumludur.
OTOF işlev bozukluğu olan hastalarda, kulağın tüm iç yapıları sağlıklıdır, sadece kulak ile beyin arasındaki “kablo” çalışmamaktadır.
Araştırmacılar, işlevsel geni doğrudan işitme hücrelerine ulaştırmak için modifiye edilmiş bir virüs kullandılar. Yöntem, kesin, güvenli ve etkili oldu: bazı katılımcılarda işitme yetisi üç gün içinde geri dönmeye başladı.
Araştırmaya kimler katıldı?
Nature Medicine dergisinde yayınlanan araştırmaya, 1 ila 24 yaşları arasında, hepsi OTOF geninde mutasyon bulunan 10 hasta katıldı. Bu, böyle bir tedavinin sadece çocuklarda değil, ergenlerde ve yetişkinlerde de test edildiği ilk durumdur.
Gen, koklea (iç kulağın bir parçası) içine enjekte edildi ve hastalar 12 ay boyunca gözlemlendi.
Sonuçlar etkileyiciydi. Katılımcıların çoğunda işitme bir ay sonra düzelmeye başladı ve altı ay sonra hepsi önemli bir iyileşme gösterdi. Örneğin, işitme eşiği 106 desibelden (motosiklet sesi) 52 desibele (yağmur sesi) düştü.
Özellikle 5-8 yaş arası çocuklarda belirgin bir ilerleme gözlemlendi, ancak ergenler ve genç yetişkinler de işitme yeteneklerinin bir kısmını geri kazanabildiler.
Ebeveynlerden biri, yedi yaşındaki çocuğunun işlemden üç gün sonra sesleri duymaya başladığını anlattı.
Bu ne kadar güvenli?
Yan etkiler minimum düzeydeydi: çoğunlukla hafif bir lökosit düşüşü. Hastalarda ciddi komplikasyonlar gözlenmedi. Bu, tedaviyi sadece etkili değil, aynı zamanda güvenli de kılıyor.
Sağırlığın tedavisine yeni bir yaklaşım
Şimdiye kadar sağırlık sorunu olan kişiler için temel çözüm, cerrahi müdahale gerektiren ve doğal ses kalitesini tam olarak yeniden üretemeyen koklear implantlardı. Gen terapisi, daha nazik ve etkili bir tedavi yöntemi sunuyor.
Derleyen: Feyza ÇETİNKOL
Kaynak: Gen Terapisi Tek Bir Enjeksiyonla İşitme Yetisini Geri Kazandırdı
Çin Sivrisinek Büyüklüğünde Bir Drone Geliştirdi! Mikroskobik Casus Nasıl Çalışıyor?