Dünyada Bir İlk: İngiltere, CRISPR Gen Düzenleme Tedavisine Yeşil Işık Yaktı
Dünyanın ilk CRISPR tabanlı tedavisinin Birleşik Krallık ilaç düzenleyicisi tarafından onaylandığı Perşembe günü duyuruldu. Çok övülen gen düzenleme yöntemi CRISPR’ı içeren öncü tedavi, iki kan hastalığını hedef alacak: orak hücre hastalığı ve beta-talasemi.
Oxford Üniversitesi’nde anatomi profesörü olan Kay Davies, Science Media Centre’a verdiği demeçte, “Bu, birçok genetik hastalığın potansiyel tedavisi için gelecekte CRISPR tedavilerinin daha fazla uygulanmasına kapı açan dönüm noktası niteliğinde bir onaydır” dedi.
İlacın üreticileri Vertex Pharmaceuticals ve CRISPR Therapeutics tarafından yapılan duyuruya göre, CASGEVY adı verilen tedavi, 12 yaş ve üzeri belirli orak hücre hastalığı veya beta talasemi hastaları için onaylandı – Birleşik Krallık’ta yaklaşık 2.000 kişi bu tedaviyi almaya uygun olacak.
Gıda ve İlaç İdaresi’nin orak hücre hastaları için Aralık ayında, beta-talasemi hastaları için ise önümüzdeki Mart ayında tedaviyi onaylaması beklenirken, ABD’nin de yakında aynı yolu izleyeceği düşünülüyor.
Casgevy, 2012 yılında keşfedildiği duyurulduğunda genom mühendisliği alanında devrim yaratan CRISPR-Cas9 gen düzenleme sistemine dayanıyor. O zamandan bu yana, bizim türümüzde ve diğer türlerde her türlü araştırmada kullanıldı ve geliştiricilerine 2020’de Nobel Ödülü kazandırdı.
“CASGEVY’nin Birleşik Krallık’ta onaylanması haberi karşısında heyecanlandım ve biraz da duygulandım. Laboratuvar aşamasından onaylı bir CRISPR tedavisine sadece 11 yılda ulaşmak gerçekten olağanüstü bir başarı,” diyen sistemin geliştiricilerinden Jennifer Doudna, son atılım hakkında şunları söyledi
“İlk CRISPR tedavisinin, tıp dünyası tarafından uzun süredir ihmal edilen bir hastalık olan orak hücre hastalığı olan hastalara yardımcı olmasından özellikle memnuniyet duyuyorum. Bu, tıp ve sağlık eşitliği için bir kazanımdır.”
Orak hücre hastalığı ve beta-talasemi, kırmızı kan hücrelerinde bulunan ve dokularımıza oksijen sağlayan protein olan hemoglobini kodlayan genlerdeki hatalardan kaynaklanmaktadır.
CASGEVY, normalde bir tür fetal hemoglobin üretimini engelleyen BCL11A adlı bir geni düzenlemek için CRISPR-Cas9 sistemini kullanıyor. Bunu yaparken, bu geni bozar, yani orak hücre hastalığı ve beta-talasemi ile ilişkili anormalliklerden arınmış hemoglobin üretilebilir.
Geni düzenlenmiş hücreler daha sonra hastalara geri verildiğinde, fetal hemoglobin içeren kırmızı kan hücrelerine dönüşürler ve bu nedenle dokulara oksijen tedarikini artırır ve hastaların semptomlarını hafifletirler.
Tedavinin onaylanması, ciddi bir güvenlik sorunu tespit edilmeyen umut verici klinik deney sonuçlarının ardından geldi. Ancak bazı uzmanlar potansiyel endişelerini dile getirmiştir.
Imperial College London’dan Profesör David Rueda Science Media Centre’a verdiği demeçte, “CRISPR’ın tedavi edilen hücreler üzerinde bilinmeyen sonuçları olan sahte genetik modifikasyonlara yol açabileceği iyi bilinmektedir” dedi. “Bir sonuca varmadan önce bu hücreler için tüm genom dizileme verilerini görmek çok önemli olacaktır. Yine de bu duyuru beni ihtiyatlı bir iyimserliğe sevk ediyor.”
Aynı zamanda çok pahalıya mal olması da muhtemel – Birleşik Krallık’ta henüz bir fiyat belirlenmedi – ve bu da ne yazık ki erişimini sınırlayacak.
Davies, “Buradaki zorluk, bu tedavilerin çok pahalı olması, dolayısıyla bunları küresel olarak daha erişilebilir kılmanın bir yolu kilit önem taşıyor” diye ekledi.
Kaynak: https://www.iflscience.com
Derleyen: Figen Berber