Çığır Açan Terapi Bir İlke İmza Attı: 13 Yaşındaki Lösemili Çocuk İyileşti
Hastanın lösemisi için yapılan diğer tüm tedaviler başarısız olmuştu ve devrim niteliğinde yeni bir canlı ilaç türünün ilk kez kullanılmasıyla, genç bir kızın tedavi edilemez kanseri vücudundan temizlendi.
İngiliz doktorlar, 13 yaşındaki bir kız çocuğunda agresif bir lösemi (kan kanseri) hastalığını tedavi etmek için deneysel bir terapi kullandılar. Küçük kız yeni terapiyi alan ilk hasta oldu ve remisyona girdi.
(Remisyon, kronik hastalığı olduğu bilinen kişilerde hastalık aktivitesinin bulunmadığı durumlar için kullanılan tıbbi bir terimdir. Çoğunlukla aktif kanser ya da inflamatuvar bağırsak hastalığı belirtilerinin görülmediği zaman aralıkları için kullanılır.)
Çığır açan terapi, genç bir kızı 6 aydır lösemi hastalığından remisyonda tutuyor.
Doktorlar, ona yeni bir ilaç yapmak için bir biyoloji mühendisliği başarısı gerçekleştirdikleri “temel düzenleme”yi kullandılar. Altı ay sonra kanser tespit edilmedi, ancak Alyssa tekrar ortaya çıkması ihtimaline karşı hala izleniyor.
13 yaşındaki Alyssa’ya geçen yıl Mayıs ayında T hücreli akut lenfoblastik lösemi teşhisi kondu. T-hücrelerinin vücudun muhafızları olması gerekiyordu yani tehditleri arayıp yok etmeliydiler; ama Alyssa için tehlike haline gelmişlerdi ve kontrolden çıkıyorlardı.
Kanseri agresifti. Kemoterapi ve ardından bir kemik iliği nakli kanseri vücudundan atmasına yetmedi. Yeni deneysel tıp olmasaydı, geriye kalan tek seçenek Alyssa’yı son anına kadar onu olabildiğince rahat ettirmek olurdu.
Yeni kan kanseri tedavisi nasıl yapıldı?
Bu tedavi birkaç yıl önce düşünülemezdi bile, ancak genetikteki inanılmaz ilerlemeler sayesinde mümkün oldu. Great Ormond Street’teki ekip, yalnızca altı yıl önce icat edilen, temel düzenleme adı verilen bir teknoloji kullandı.
DNA’mızdaki milyarlarca baz da vücudumuzun kullanım kılavuzunu oluşturur. Baz düzenleme, bilim insanlarının genetik kodun kesin bir bölümünü yakınlaştırmasına ve ardından sadece bir bazın moleküler yapısını değiştirerek onu bir başkasına dönüştürmesine ve genetik talimatları değiştirmesine olanak tanır.
Ekip, bu yöntemi Alyssa’nın kanserli T hücrelerini yakalayıp öldürebilen yeni bir T hücresi türü tasarlamak için kullandı. Sağlıklı bir gönüllüden alınan genetiği değiştirilmiş bağışıklık hücreleri kullanıldı ve 28 gün sonra kanseri geriledi.
Bir donörden gelen sağlıklı T-hücreleriyle başladılar ve onları değiştirmeye başladılar.
- İlk temel düzenleme, Alyssa’nın vücuduna saldırmaması için T-hücrelerini hedefleme mekanizmasını devre dışı bıraktı.
- İkincisi, tüm T hücrelerinde bulunan ve CD7 adı verilen kimyasal bir işareti kaldırdı.
- Üçüncü düzenleme, hücrelerin bir kemoterapi ilacı tarafından öldürülmesini önleyen bir görünmezlik peleriniydi.
Genetik modifikasyonun son aşaması, T hücrelerine, kanserli olanlar da dahil olmak üzere vücudundaki her T hücresini yok etmesi için üzerinde CD7 işareti olan herhangi bir şeyi avlama talimatı verdi. Bu yüzden bu işaret terapiden çıkarılmalıdır, aksi halde kendi kendini yok ederdi.
Terapi işe yararsa Alyssa’nın T hücreleri dahil bağışıklık sistemi, ikinci kemik iliği nakli ile yeniden inşa edilecek.
Altı ay sonra şimdi küçük kız, İngiltere’nin merkezindeki Leicester’daki evinde “kendini iyi hissediyor” ve ameliyat sonrası bakımı görüyor. Hastaneden yapılan açıklamada, “Bu deneysel tedavi olmadan, Alyssa’nın tek seçeneği palyatif bakımdı” denildi.
GOSH danışmanı Robert Chiesa, kızın durumunun “oldukça dikkat çekici” olduğunu, ancak bu tedavinin sonuçlarının önümüzdeki birkaç ay içinde hala incelenip doğrulanması gerektiğini söyledi.
Derleyen: Feyza ÇETİNKOL
Kaynak: Çığır Açan Terapi Bir İlke İmza Attı: 13 Yaşındaki Lösemili Çocuk İyileşti