Bilim İnsanları Parkinson Hastalarına Sağlıklı Nöronlar Nakletti
Parkinson hastalarını tedavi etmek için kök hücrelerin kullanıldığı iki klinik çalışma tamamlandı. Çalışmalar, kök hücrelerden yetiştirilen nöronların beyne yerleştirilmesinin hastaların refahını artırdığını ve titremeleri azalttığını göstermiştir.
Parkinson hastalığı, dopamin üreten nöronların kaybından kaynaklanan ilerleyici bir nörolojik hastalıktır. Bu durum titreme, sertlik ve hareket yavaşlığına neden olur.
Şu anda hastalığın tedavisi yoktur ve 2050 yılına kadar dünya çapında 25 milyon insanı etkileyeceği tahmin edilmektedir.
Parkinson hastalığı olan kişileri tedavi etmek için kök hücrelerin kullanıldığı iki klinik çalışma tamamlanmıştır. Çalışmalar, kök hücrelerden yetiştirilen nöronların beyne implante edilmesinin hastaların refahını artırdığını ve titremeleri azalttığını gösterdi.
Testler öncelikle güvenlik testlerine yönelikti ve küçük çaplıydı, sadece 19 kişi katılıyordu. “Bazı insanlar biraz daha iyi oldu, ancak asıl önemli olan hiç kimsenin daha kötüye gitmemesi. “Bu, araştırmanın en önemli bulgusu,” diyor Kaliforniya, La Jolla’daki Scripps Araştırma Enstitüsü’nde kök hücre araştırmacısı olan Jean Loring.
Önemli bir ilerlemenin olmaması, bu erken denemelerde nakledilen hücre sayısının nispeten az olmasından ve nakledilen nöronların düşük hayatta kalma oranından kaynaklanıyor olabilir.
Beyne hücre “atışı”
Bu iki çalışmadan daha büyük olanı Amerika Birleşik Devletleri ve Kanada’da yürütülmüştür. Çalışmaya Parkinson hastası 9 erkek ve 3 kadın katılmış olup ortalama yaşları 67’dir. Araştırmacılar donör insan embriyolarından alınan kök hücreleri nöronal öncü hücrelere dönüştürdü ve saklamak üzere dondurdu.
Ameliyattan hemen önce, hücreler çözüldü ve motor nöronlar arasında önemli bir bağlantı alanı olan derin bir beyin yapısı olan putamene (veya kabuğa) enjekte edildi. Putamen ile ilişkili nöronlar Parkinson hastalığında tam olarak ölen nöronlardır.
New York’taki Memorial Sloan-Kettering Kanser Merkezi’nde beyin cerrahı olan ve ABD’deki ameliyatları gerçekleştiren Vivian Tabar, kök hücrelerin her iki yarımkürede putamen boyunca 18 bölgeye enjekte edildiğini ve bunun “beynin o bölgesini doldurmak için” yapıldığını söylüyor.
Beş kişiye 0,9 milyon hücre ve yedi kişiye 2,7 milyon hücre dozu verildi ve sırasıyla 100.000 ve 300.000 hücrenin ameliyattan sağ çıkması umuldu.
Sağlıklı bir beyinde normalde 300.000 dopamin üreten nöron bulunur. Alıcılara, vücutlarının nakli reddetmesini önlemek için ameliyattan sonra bir yıl boyunca bağışıklık sistemini baskılayıcı ilaçlar verildi.
Testler dopamin üretiminde genel bir artış olduğunu gösterdi; bu da bazı nöronların 18 aylık takip süresi boyunca, katılımcılar immünosupresan almayı bıraktıktan sonra bile hayatta kaldığını gösteriyor.
Ortalama olarak, düşük doz alan kişiler standartlaştırılmış Parkinson Hastalığı Değerlendirmesinde semptomlarda 9 puanlık bir iyileşme gösterirken, yüksek doz alanların semptomlarında 23 puanlık bir iyileşme görüldü.
Bu skor kişilerin günlük aktivitelerini, ağrı seviyelerini, uyku ve gıda alımını ölçer.
Daha az titreme
Japonya’da yürütülen ikinci çalışma, yetişkin donör hücreleri alıp onları pluripotent duruma getirerek başladı. Bu durumdaki hücrelerden nöronal öncü hücreler üretildi. Bu hücreler, aralarında 50-69 yaşlarında 4 erkek ve 3 kadının bulunduğu katılımcılara hemen enjekte edildi.
Üç kişiye 5 milyona kadar, dört kişiye ise 11 milyona kadar hücre enjekte edildi ve bunlardan sırasıyla 150.000 ve 300.000 hücrenin hayatta kalması beklendi.
Japonya’daki Kyoto Üniversitesi’nde beyin cerrahı olan ve çalışmayı yöneten Jun Takahashi, “Bu düşük hayatta kalma oranı, ele alınması gereken büyük bir sorun” dedi. Katılımcılara 15 ay boyunca immünosupresan ilaçlar verildi.
Japon araştırmacılar iki yıllık takip süresi boyunca önemli bir güvenlik sorunu bulamadılar ve katılımcıların çoğunda dopamin üretim seviyeleri arttı, bu da bazı hücrelerin hayatta kaldığını gösteriyor.
Araştırmacılar ayrıca altı katılımcıda semptomların iyileşip iyileşmediğine bakmış ve ortalama olarak katılımcıların 10 puanlık bir iyileşme yaşadığını tespit etmiştir. Bu değişiklikler, diğer şeylerin yanı sıra, titremede bir azalmayı da içeriyordu.
Ocak ayında, Tabar ve meslektaşlarının denemesine sponsor olan Cambridge, Massachusetts merkezli biyoteknoloji firması Bluerock Therapeutics, bu yıl yeni bir dizi denemenin başlayacağını duyurdu.
Bu denemeler, sahte operasyonların gerçekleştirileceği ancak nöronların enjekte edilmeyeceği bir kontrol grubunu içerecek. Plasebo etkisini hesaba katmak için bu gereklidir.
Daha fazla insan bu müdahaleleri aldıkça, araştırmacılar her bir hücre türünden en çok kimin faydalanacağını öğrenmeyi umuyor.
Örneğin, alıcıların kendilerinden elde edilen hücrelerin kullanılması, immünosupresan ihtiyacını atlamaya ve sonuçları iyileştirmeye yardımcı olacaktır.
Derleyen: Feyza ÇETİNKOL
Kaynak: Bilim İnsanları Parkinson Hastalarına Sağlıklı Nöronlar Nakletti
İnsan Ağrı Sinir Devresi İlk Kez Laboratuvarda Yeniden Oluşturuldu