Yenilikçi Gen Terapisi, Orak Hücre Hastalığını Yok Ediyor

Gen düzenlemesi, geçtiğimiz günlerde; tedavisi olmayan bir lösemi hastalığına yakalanan iki kız bebeğin hayatını kurtardı. Şimdi, benzer yöntem, bir Fransız gencin orak hücre hastalığının belirtilerini ortadan kaldırmak için kullanıldı.

Orak hücre hastalığı,daha çok; Afrika, Karayipler, Ortadoğu, Doğu Akdeniz ve Asya kökenli insanları etkileyen bir hastalıktır. Her yıl yaklaşık 275.000 bebek bu hastalıkla doğar.

Kırmızı kan hücrelerinin oksijen taşıyan segmenti olan hemoglobin genindeki kodlama hatası nedeniyle,hasta olan kişide olağandışı şekillenmiş (orak) kan hücreleri bulunur. Bu, kan hücrelerinin vücuda kolaylıkla akamadığı ve bazen çeşitli valflere sıkıştığı anlamına gelir.

Yaşam boyu süren bu durumun sonuçları karmaşık ve çeşitlidir ancak genelde hasta, oksijen taşınamaması nedeniyle şiddetli aneminin etkisiyle acı çeker. Ayrıca, hastaların büyük enfeksiyonlara yakalanma riski daha yüksektir ve hastalar ; orak hücre krizleri olarak da bilinen, aşırı derecede ağrılı nöbet geçirebilirler.Bazen yetersiz büyüme ve felç gibi semptomlar görülebilir.

Geleneksel tıp bu hastalığı tedavi edemez. Potansiyel olarak bugüne kadar bu hastalığı tedavi etmenin tek yolu, sağlıklı bir donörden alınan kemik iliği veya kök hücre naklini kullanmaktı ki bu, hastanın vücudunun sağlıklı kan hücreleri üretmesine izin verir.  Bu işe yarıyor fakat tehlikesi bağışıklık sisteminin tepki verme nakledilen hücrelerin hastanın normal hücrelerine saldırmaya başlaması – riskinin oldukça yüksek olmasıdır.

Bununla birlikte, New England Journal of Medicine’de yapılan bir araştırmanın raporladığı gibi, 2014’te Paris’teki Necker Çocuk Hastanesine yenilikçi terapi için bir genç hasta getirildi.

Kırmızı kan hücreleri üzerinde “anti-sickling” etki yaratabilen spesifik bir gen, modifiye edilmiş bir virüs kullanarak hastanın kendi kök hücrelerine yerleştirildi.

Hücreler daha sonra, hastanın vücudunda çoğalmaya başlayan kırmızı kan hücrelerine dönüştürülmeye bırakıldı. On beş ay sonra, şu an 15 yaşında olan çocuk, orak hücre hastalığının etkilerinden herhangi birine yakalanmadı. Kan hücrelerinin en az yüzde 50’sinde normal hemoglobin olduğu ve normal şekillendirilmiş olduğu görüldü.

Bu hastalık için bir çare olmasa da, bu tedavinin semptomların ortadan kaldırılabilmesi için etkili olduğunu kanıtlamıştır ve hasta diğer tüm ilaç ve tedavi yöntemlerinden kurtulmuştur.

Gen tedavisi Cambridge, Massachusetts merkezli Bluebird Bio bilim adamları tarafından yapıldı. Aynı şekilde altı orak hücre hastalığı olan diğer altı hastayı tedavi ettiler ve sonuçlar henüz yayınlanmamış olmasına rağmen, bunların hepsinde henüz başarıya ulaşmadı.

Bununla birlikte, çalışmalar hala devam ediyor ve bu talihsiz duruma sahip olanlar için gelecek daha parlak görünüyor.

Kaynak: http://www.iflscience.com/health-and-medicine/gamechanging-gene-therapy-nullifies-patients-sickle-cell-disease/

83 Paylaşımlar

One thought on “Yenilikçi Gen Terapisi, Orak Hücre Hastalığını Yok Ediyor”

Bir cevap yazın

E-posta hesabınız yayımlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir

Solve : *
12 + 10 =


This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.